Nové slovo v liečbe pľúcnej hypertenzie u detí

Boj s pľúcnou hypertenziou pre klinické zlepšenie zdravotného stavu bude teraz jednoduchší: v arzenáli lekárov existuje ďalší spôsob, ako ovplyvniť patologické procesy, ktoré vedú k vzniku pretrvávajúcej hypertenzie v pľúcnych cievach. Klinické štúdie preukázali vysokú účinnosť lieku pôsobiaceho na génovej úrovni. MedAboutMe bude hovoriť o blízkej budúcnosti vo svete medicíny.

Čo spôsobuje pľúcnu hypertenziu u detí?

Arteriálna pľúcna hypertenzia je patologický stav, ktorý sa vyvíja v dôsledku stabilnej progresie reštrukturalizácie cievneho lôžka. Pľúcne tepny prechádzajú procesom takzvanej remodelácie – ich steny sú hrubšie ako normálne a lúmen pre prietok krvi sa zužuje. K tomu dochádza pod vplyvom porúch výmeny vápnika v stene cievneho endotelu. Keďže hladina vápnika je kľúčovým faktorom pri kontrakcii a relaxácii (relaxácii) svalových vlákien cievnej steny, a teda od nej závisí cievny tonus a krvný tlak, zvolili vedci bunkový vápnik ako miesto aplikácie v liečba pľúcnej arteriálnej hypertenzie.

Existuje mnoho dôvodov, ktoré zhoršujú zdravie a vedú k rozvoju pretrvávajúcej pľúcnej arteriálnej hypertenzie. V 6% prípadov deti trpia rodinnou (dedičnou) formou ochorenia. Kontrolujú sa aj rodičia a blízki príbuzní, ak je u dieťaťa diagnostikovaná choroba.

Arteriálne postihnutie môže byť spojené s významným postihnutím kapilár, ako aj žíl:

• Pľúcna kapilárna hemangiomatóza
• Pľúcna venookluzívna choroba

Okrem toho môže byť pľúcna arteriálna hypertenzia spojená s nasledujúcimi zdravotnými problémami:

• Infekcia HIV
• Vrodené srdcové chyby
• Toxické a užívanie drog
• Portálna hypertenzia – v dôsledku cirhózy pečene, venookluzívnej choroby, trombózy pečeňových žíl
• Kolagenózy – najčastejšími príčinami pľúcnej arteriálnej hypertenzie sú sklerodermia (najmä CREST syndróm), reumatoidná artritída, systémový lupus erythematosus a tiež dermatomyozitída.

Ako sa lieči pľúcna arteriálna hypertenzia?

V súčasnosti existujú určité štandardy pre poskytovanie zdravotnej starostlivosti pacientom s diagnostikovaným zvýšením tlaku v pľúcnej tepne. Ak lieky vyčerpali svoje možnosti, pacientovi ponúkne operáciu alebo dokonca transplantáciu pľúc – ako kardinálne riešenie zdravotných problémov. Doteraz používaná transplantácia srdce-pľúca sa už nepoužíva, pretože je dokázané, že pri transplantácii iba pľúc u dospelého alebo dieťaťa sa parametre srdca spontánne vrátia do pôvodných normálnych hodnôt.

Aké terapeutické metódy liečby a lieky sa používajú na zníženie tlaku v pľúcnych tepnách?

• Kyslíková terapia
• Diuretiká – na silné opuchy
• Vazodilatanciá: endotelín, prostacyklíny, inhibítory fosfodiesterázy-5 (sildenafil)
• Antikoagulanciá – v niektorých prípadoch, najmä v prípade ochorenia pľúcnych žíl
• Srdcové glykozidy – príležitostne na zlepšenie klinickej situácie v prípade sprievodných srdcových chýb

Výskum génovej terapie – nové príležitosti pre zdravie pacienta

Pracovná skupina výskumníkov, v ktorej sú americkí a španielski lekári, pod priamym dohľadom MUDr. Roger George Hajjar, riaditeľ Výskumného centra pre kardiovaskulárne choroby, zverejnil výsledky svojej štúdie.

Génová metóda spočíva v tom, že sa pacientovi nechá dýchať liečivý aerosól, ktorý obsahuje špeciálny vírus s génovým komplexom. Tento gén zasiahne svoj cieľ, sarkoplazmatické retikulum, bunkovú štruktúru zodpovednú za reguláciu vápnikovej pumpy. Zmeny intracelulárneho metabolizmu vápnika prispievajú k regresii patologických procesov vedúcich k pľúcnej hypertenzii, ktoré výrazne zhoršujú zdravotný stav pacientov.

V štúdii boli pacienti a deti rozdelení na tých, ktorí inhalovali špeciálny vírusový aerosól a tých, ktorí dostali placebo (inertnú chemickú zlúčeninu, ktorá neprospieva ani neškodí) s aerosólom. O dva mesiace neskôr vedci vyhodnotili klinické a inštrumentálne parametre, ktoré by sa dali použiť na posúdenie vplyvu dodania genetického materiálu. V dôsledku toho sa zistilo zvýšenie hlavných parametrov fungovania srdcového svalu a pľúc, výrazné zníženie zmien na bunkovej úrovni.

Výsledky štúdie boli publikované v autoritatívnom časopise American College of Cardiology – tu môžu rodičia sledovať novinky zo sveta zdravia detí od amerických vedcov.

Informácie pre rodičov malých pacientov

Doktor Hajjar, vedúci výskumník, tvrdí, že použitie génovej terapie môže zastaviť patologické zmeny v cievnych svalových bunkách. Liečba pomôže obnoviť funkciu vnútorných orgánov a čo je najdôležitejšie, zvýšiť mieru prežitia pacientov s diagnostikovanou pľúcnou hypertenziou, ako aj zaznamenať zlepšenie ich zdravotného stavu.

Deti, ktorým je diagnostikovaná pľúcna hypertenzia a ktorým je predpísaná štandardná liečba s nestabilným klinickým efektom, dostanú nádej na predĺženie života pomocou génovej terapie. Rodičia detí s malformáciami srdcovo-cievneho systému budú mať čoskoro ďalšiu príležitosť na zmiernenie stavu svojho dieťaťa.